Los medicamentos huérfanos son aquellos enfocados a diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras o poco frecuentes. Este tipo de fármacos responden a necesidades de salud pública, sin embargo, el proceso de desarrollo, aprobación y lanzamiento es largo y complejo. Se calcula, que, desde el descubrimiento de una nueva molécula hasta su comercialización pueden pasar 10 años de media, con los gastos asociados que esto supone. Además, de cada 10 moléculas ensayadas, sólo una suele tener un efecto terapéutico [1].
